据 meiguo.com 于 2025 年 9 月 19 日收到的消息 ‣ 中国科学技术大学附属第一医院风湿免疫科主任陈竹教授团队在《新英格兰医学杂志》发表研究,首次实现基于脂质纳米颗粒(LNP)体内嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法治疗系统性红斑狼疮(SLE)的临床应用,取得阶段性关键进展。
系统性红斑狼疮是一种多系统自身免疫疾病,以育龄期女性为主要发病人群,现有治疗药物如糖皮质激素和免疫抑制剂虽能缓解症状,但部分患者疗效不佳,且长期使用导致严重不良反应发生率超过30%。
体内CAR-T疗法通过脂质纳米颗粒递送编码CAR的mRNA,在体内直接生成CAR-T细胞,避免了传统体外制备的复杂流程和高成本。
研究团队采用新型靶向CD8的LNP制剂HN2301,对5例复发难治性SLE女性患者进行治疗,患者年龄31至46岁,病程7至18年。治疗方案采用剂量递增策略,结果显示6小时后外周血中检测到CD19-CART细胞,B细胞实现完全耗竭,且无神经系统毒性或肝肾功能损害等严重不良反应。
该研究为自身免疫疾病治疗提供了新方向,标志着细胞免疫疗法技术的重要突破。
综合自(中国)央广网